Une avancée prometteuse dans la prévention des maladies cardiovasculaires vient d’être publiée par des chercheurs. Selon une étude portant sur 35 participants, une seule perfusion d’un traitement expérimental d’édition génique a réduit jusqu’à 62 % le taux de LDL-cholestérol (le « mauvais » cholestérol). Chez un sous-groupe de patients traités depuis dix‑huit mois, la baisse s’est maintenue sans nouvelle injection. Ces résultats, encore préliminaires, laissent entrevoir la possibilité d’une prévention définitive de l’infarctus et d’autres complications liées à l’athérosclérose.
Un essai de petite taille mais prometteur
L’étude, dont les résultats intermédiaires ont été rendus publics, a inclus des patients présentant un taux génétiquement élevé de LDL-cholestérol ou déjà atteints de maladie cardiaque. Le traitement, administré par voie intraveineuse, utilise une technique d’édition génique pour désactiver un gène impliqué dans la production du LDL. Les participants ont reçu différentes doses ; la plus élevée a entraîné la diminution maximale, de 62 %. L’essai prévoit d’inclure au total jusqu’à 85 personnes, puis une étude plus large portant sur 200 patients devrait être lancée.
Les scientifiques soulignent le caractère inhabituel de la publication d’un résultat intermédiaire dans une revue médicale de premier plan. « Cela semble très bien fonctionner », a commenté le rédacteur en chef de cette revue, en notant que l’essai constitue une tentative ambitieuse d’appliquer une thérapie génique de pointe à la première cause de mortalité aux États‑Unis.
Un changement de paradigme pour la prévention cardiovasculaire
Aujourd’hui, la prévention des maladies cardiaques repose sur la prise quotidienne de statines et d’autres médicaments hypolipidémiants, ainsi que sur des changements de mode de vie. « Nous avons ces débats et ces nouvelles recommandations qui disent que nous devrions traiter les personnes plus tôt », explique le docteur John H. P. Alexander, cardiologue à l’université Duke, qui n’a pas participé à l’étude. « Une thérapie curative changerait la donne. »
Si les résultats se confirment dans des essais de plus grande ampleur, ce traitement pourrait offrir une solution unique pour des millions de personnes. Environ 800 000 Américains meurent chaque année de maladies cardiovasculaires. Jusqu’à présent, la plupart des thérapies géniques ciblent des maladies rares ; celle‑ci s’attaque à une pathologie très fréquente, ce qui en ferait une application très large.
Des questions restent en suspens
Les auteurs de l’étude et les experts extérieurs appellent à la prudence. L’effectif est encore limité, et la durée du suivi – dix‑huit mois pour le sous‑groupe – ne permet pas encore d’affirmer que la réduction du cholestérol persiste toute une vie. D’autres essais devront évaluer la sécurité à long terme, les éventuels effets secondaires et la reproductibilité des résultats dans une population plus diverse.
Néanmoins, le fait qu’une revue scientifique exigeante ait accepté de publier ces données intermédiaires témoigne de l’importance potentielle de la découverte. Si la prochaine phase confirme l’efficacité et l’innocuité du produit, la médecine cardiovasculaire pourrait vivre une révolution : passer d’un traitement chronique à une intervention unique et définitive.
