Les autorités sanitaires britanniques ont donné leur feu vert à la mise à disposition, via le système de santé publique NHS, d’un traitement inédit qui retarde l’apparition du diabète de type 1. Il s’agit du teplizumab, une immunothérapie administrée par perfusion intraveineuse avant que les symptômes ne se déclarent. Cette décision concerne l’Angleterre et le pays de Galles.

L’instance chargée de l’évaluation des médicaments au sein du NHS a qualifié cette avancée de « véritablement enthousiasmante ». Plusieurs centaines d’enfants et de jeunes adultes pourraient chaque année bénéficier de cette option thérapeutique, qui offre en moyenne trois années supplémentaires sans devoir recourir à un traitement insulinique au long cours.

Un mécanisme ciblé sur les prémices de la maladie

Le diabète de type 1 est une pathologie auto-immune : le système immunitaire du patient détruit progressivement les cellules du pancréas productrices d’insuline. Contrairement au diabète de type 2, souvent lié à des facteurs comme le surpoids, le type 1 ne peut être prévenu par des changements de mode de vie et nécessite une gestion stricte de la glycémie via des injections ou une pompe à insuline.

Le teplizumab agit en modulant la réponse immunitaire avant que les symptômes ne deviennent visibles. Pour y être éligible, un patient doit d’abord passer un test sanguin montrant que son organisme a commencé à attaquer le pancréas. Le traitement est réservé aux personnes âgées d’au moins huit ans.

Un espoir pour les familles

L’un des premiers jeunes patients à avoir reçu le teplizumab dans le pays, Dima Boichak, alors âgé de 9 ans, a pu être traité dans le cadre d’un accès précoce. Aujourd’hui, l’élargissement de cette option au NHS suscite de vives réactions parmi les associations de patients.

« Pour la première fois en cent ans, nous allons au-delà de l’insuline », a souligné l’association Diabetes UK. De son côté, Karen Addington, directrice générale de Breakthrough T1D, a estimé que « si c’était votre enfant ou quelqu’un que vous aimez, vous voudriez tout faire pour lui offrir davantage d’années sans le fardeau quotidien de cette maladie implacable ». « Nous disposons désormais d’un traitement qui peut rendre cela possible », a-t-elle ajouté.

Le témoignage de la famille de Theo Sebastian-Jenkin illustre l’impact de la maladie au quotidien. Diagnostiqué à l’âge de 4 ans après une fatigue extrême, une soif constante et une perte de poids, le garçonnet était trop jeune pour recevoir le teplizumab. Sa mère, Vicky, décrit une vigilance permanente : « Quand vous préparez le petit-déjeuner, vous devez tout peser, compter les glucides pour savoir la bonne dose d’insuline. » Son père, Ben, juge que « ce serait énorme pour toute famille de retrouver ces trois années d’enfance sans l’inquiétude et les contraintes qu’il a dû affronter ».

Un enjeu de dépistage

Pour que le teplizumab puisse être administré, il faut identifier les personnes dont le système immunitaire a déjà entamé le processus de destruction des cellules pancréatiques, mais qui ne présentent pas encore de symptômes. Actuellement, au Royaume-Uni, ces cas sont repérés soit lors d’analyses sanguines effectuées pour d’autres motifs médicaux, soit parce que le diabète de type 1 est présent dans la famille.

À ce jour, aucun programme national de dépistage systématique n’est proposé par le NHS, contrairement à l’Italie, seul pays au monde à avoir mis en place un dépistage organisé pour les enfants et les adolescents. Des associations de patients militent pour l’instauration d’un tel dispositif au Royaume-Uni.

Le diabète de type 1 peut survenir à tout âge, mais le pic de diagnostic se situe généralement au début de l’adolescence. Une grande partie des personnes touchées n’ont pourtant aucun antécédent familial proche, ce qui suggère que des facteurs environnementaux jouent également un rôle dans le déclenchement de la maladie.