Un essai clinique de grande envergure montre qu'un médicament administré par voie orale, le daraxonrasib, permet de doubler la durée de survie des patients souffrant d'un cancer du pancréas métastatique, une tumeur parmi les plus meurtrières. Les données, dévoilées dimanche lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) à Chicago, ont été simultanément publiées dans le New England Journal of Medicine.

L'étude a porté sur 500 malades dont le cancer s'était propagé et ne répondait plus aux traitements antérieurs. Les participants ont été répartis de manière aléatoire entre la prise quotidienne de daraxonrasib et la poursuite d'une chimiothérapie. Les résultats montrent que les patients traités par la nouvelle molécule ont vécu en moyenne 13,2 mois, contre 6,6 à 6,7 mois pour ceux ayant reçu la chimiothérapie. Cette différence substantielle constitue la première fois qu'un médicament surpasse aussi nettement le traitement standard pour ce type de cancer.

« Ce n'est pas une guérison, mais c'est un pas de géant », a déclaré le docteur Zev Wainberg, de l'Université de Californie à Los Angeles, qui a codirigé l'essai. Le daraxonrasib bloque une protéine mutée, présente dans plus de 90 % des cas de cancer du pancréas, qui alimente la croissance tumorale. Cette cible thérapeutique était restée inaccessible pendant des décennies.

Les effets secondaires graves se sont révélés moins fréquents qu'avec la chimiothérapie, ce qui a permis aux patients de poursuivre le traitement plus longtemps. « En voyant les résultats pour la première fois, j'ai réellement pleuré », a confié la docteure Rachna Shroff, chef du service d'oncologie du centre de cancérologie de l'Université de l'Arizona, qui n'a pas participé à l'étude. Elle a souligné que les malades restaient sous ce médicament car il leur apportait un bénéfice durable et significatif.

L'efficacité du daraxonrasib finit par s'atténuer avec le temps, mais la durée d'utilisation a été nettement plus longue que celle de la chimiothérapie. Les chercheurs estiment que cette molécule pourrait ouvrir la voie à une révolution thérapeutique pour le cancer du pancréas, souvent diagnostiqué tardivement – plus de la moitié des cas ne sont découverts qu'après la dissémination des métastases.

Les résultats ont été accueillis avec enthousiasme par la communauté scientifique réunie à Chicago. Plusieurs experts ont qualifié cette avancée de « changement de paradigme » et de « pas de géant » dans la lutte contre cette maladie particulièrement agressive. Le daraxonrasib pourrait, à terme, devenir un nouveau standard de soins pour les patients atteints d'un cancer du pancréas avancé porteur de la mutation ciblée.