Un résultat décevant pour un espoir thérapeutique
L’expérience clinique d’un médicament expérimental contre la maladie de Parkinson, codéveloppé par les sociétés Biogen et Denali Therapeutics, a été interrompue après l’échec d’un essai de phase 2b. Les premières données, annoncées le 22 mai 2026, indiquent que le candidat, désigné sous le code BIIB122, n’a pas ralenti significativement la progression de la maladie par rapport à un placebo, selon les critères d’évaluation principaux de l’étude.
Un mécanisme ciblé, un résultat négatif
Le BIIB122 est un inhibiteur conçu pour bloquer l’activité d’une enzyme codée par le gène LRRK2. Ce gène est l’un des facteurs génétiques les plus fréquemment associés à la maladie de Parkinson. Lorsqu’il est muté, il perturbe les systèmes d’élimination des déchets à l’intérieur des cellules, entraînant une accumulation de protéines toxiques qui endommagent et détruisent les neurones. L’essai, lancé en 2022, a inclus près de 650 participants atteints de la maladie de Parkinson.
L’étude mesurait l’effet du traitement à l’aide d’une échelle clinique standard utilisée pour évaluer l’impact de la maladie sur les mouvements et la vie quotidienne des patients. Les résultats n’ont montré aucune amélioration significative sur ce critère principal, ni sur les objectifs secondaires. Bien que certaines analyses exploratoires aient suggéré que le médicament atteignait bien sa cible enzymatique et inhibait son activité, ces signaux n’ont pas été jugés suffisants pour justifier la poursuite du développement.
Des conséquences différentes pour Biogen et Denali
Face à ces résultats, Biogen et Denali ont décidé de ne pas poursuivre le développement du BIIB122 pour la forme dite « idiopathique » de la maladie de Parkinson, c’est-à-dire celle qui n’est pas liée à une mutation génétique identifiée. Cependant, Denali a indiqué son intention de continuer à mener de manière indépendante un autre essai clinique, distinct, qui évalue le médicament spécifiquement chez les patients porteurs d’une variante pathogène du gène LRRK2.
« Bien que ces résultats ne soient pas ceux que nous espérions, ces données fournissent des informations importantes à la communauté Parkinson », a déclaré Diana Gallagher, responsable du développement clinique dans les maladies neurodégénératives chez Biogen, citée dans un communiqué.
Des implications pour les marchés
Les analystes financiers considéraient déjà le BIIB122 comme un programme à haut risque, lui accordant peu de poids dans leurs valorisations respectives de Biogen et Denali. Selon des analystes de RBC Capital Markets, les attentes des investisseurs de Biogen étaient « pratiquement nulles » avant cette annonce. Les actionnaires des deux sociétés sont davantage concentrés sur d’autres projets, comme les données attendues d’un traitement contre le lupus chez Biogen ou les travaux de Denali sur la maladie d’Alzheimer.
Des données plus détaillées à venir
Les résultats complets de l’essai de phase 2b doivent être présentés lors d’un prochain congrès médical. Ils apporteront un éclairage plus précis sur l’efficacité et la sécurité du BIIB122, et pourraient orienter les futures recherches sur le ciblage de la voie LRRK2 dans la maladie de Parkinson.
